Una estrategia que combina la terapia genética con la de células madre sanguíneas podría ayudar en el tratamiento de una mortal enfermedad del cerebro, reveló un informe publicado en la revista Science.
Según científicos de la Universidad Paris-Descartes, en Francia, se trata de la enfermedad conocida como adrenoleucodistrofia, un trastorno hereditario causado por la ausencia de una proteína llamada ALD que interviene en la degradación de los ácidos grasos y que se hizo mundialmente conocida por la película "Lorenzo's Oil", protagonizada por Nick Nolte y Susan Sarandon, que relata la lucha por sobrevivir de un niño que padece esta enfermedad.
Quienes padecen esa enfermedad, pierden el escudo de mielina que protege las neuronas.
La enfermedad afecta a los niños de entre 6 y 8 años y su muerte ocurre cuando llegan a la adolescencia.
LA INVESTIGACION
Para el nuevo tratamiento, los investigadores extrajeron dos pacientes observados durante dos años células madre de la médula ósea, para reemplazar en ellas el gen responsable de la enfermedad.
A continuación, los especialistas destruyeron la médula ósea de los niños e introdujeron en sus organismos las células con el defecto genético corregido.
Estas células comenzaron a fabricar médula ósea y células sanguíneas nuevas, informaron Aubourg y colegas en un artículo publicado en la revista.
"El procedimiento está aún lejos de convertirse en una terapia de rutina, pero es muy prometedora", indicó el alemán Christof von Kalle, del Centro Nacional de Enfermedades Tumorales en Heidelberg, Alemania, que participa en el proyecto.
En el futuro, es posible que se puedan tratar con terapias similares también enfermedades como la anemia falciforme o la talasemia.
Para los niños que sufren adrenoleucodistrofia y que no tienen donante de médula ósea, el tratamiento constituye una verdadera esperanza, aún si los daños que ya se produjeron no puedan ser reparados.
Dos años después de la terapia génica, los investigadores detectaron en los cuerpos de los niños tratados células sanguíneas con proteínas sanas que codifican para la adrenoleucodistrofia.
Se determinó que una proporción de alrededor de un 15 por ciento de células sanas alcanza para frenar el desarrollo de la enfermedad.
La causa de la adrenoleucodistrofia es una mutación en el cromosoma X, que causa la desmielinización de la sustancia blanca del sistema nervioso. La vaina de mielina recubre las fibras nerviosas y permite una la transmisión rápida y eficiente de impulsos a lo largo de las neuronas.
Los primeros síntomas de la adrenoleucodistrofia son trastornos visuales y auditivos, mientras que en la fase final se presenta una demencia grave, que finalmente conduce a la muerte, por la pérdida de funciones orgánicas vitales.
Los especialistas advirtieron que la nueva terapia génica no está exenta de riesgos. Existe el peligro de que se produzcan mutaciones no deseadas y en el peor de los casos puede desarrollarse leucemia.
La enfermedad afecta a los niños de entre 6 y 8 años y su muerte ocurre cuando llegan a la adolescencia.
LA INVESTIGACION
Para el nuevo tratamiento, los investigadores extrajeron dos pacientes observados durante dos años células madre de la médula ósea, para reemplazar en ellas el gen responsable de la enfermedad.
A continuación, los especialistas destruyeron la médula ósea de los niños e introdujeron en sus organismos las células con el defecto genético corregido.
Estas células comenzaron a fabricar médula ósea y células sanguíneas nuevas, informaron Aubourg y colegas en un artículo publicado en la revista.
"El procedimiento está aún lejos de convertirse en una terapia de rutina, pero es muy prometedora", indicó el alemán Christof von Kalle, del Centro Nacional de Enfermedades Tumorales en Heidelberg, Alemania, que participa en el proyecto.
En el futuro, es posible que se puedan tratar con terapias similares también enfermedades como la anemia falciforme o la talasemia.
Para los niños que sufren adrenoleucodistrofia y que no tienen donante de médula ósea, el tratamiento constituye una verdadera esperanza, aún si los daños que ya se produjeron no puedan ser reparados.
Dos años después de la terapia génica, los investigadores detectaron en los cuerpos de los niños tratados células sanguíneas con proteínas sanas que codifican para la adrenoleucodistrofia.
Se determinó que una proporción de alrededor de un 15 por ciento de células sanas alcanza para frenar el desarrollo de la enfermedad.
La causa de la adrenoleucodistrofia es una mutación en el cromosoma X, que causa la desmielinización de la sustancia blanca del sistema nervioso. La vaina de mielina recubre las fibras nerviosas y permite una la transmisión rápida y eficiente de impulsos a lo largo de las neuronas.
Los primeros síntomas de la adrenoleucodistrofia son trastornos visuales y auditivos, mientras que en la fase final se presenta una demencia grave, que finalmente conduce a la muerte, por la pérdida de funciones orgánicas vitales.
Los especialistas advirtieron que la nueva terapia génica no está exenta de riesgos. Existe el peligro de que se produzcan mutaciones no deseadas y en el peor de los casos puede desarrollarse leucemia.
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